修饰的RNA可以治愈神经退行性疾病吗
发布时间：2024-04-09 16:30:30来源：
匹兹堡大学神经生物学家 Or Shemesh 博士获得了国家生物医学成像和生物工程研究所颁发的为期三年、价值 40 万美元的 NIH 开拓者奖，以开发一个可以为治疗神经退行性疾病和其他脑部疾病铺平道路的平台。
该项目旨在对不同类型的神经胶质细胞进行基因改造，神经胶质细胞是一类支持和保护大脑神经元的细胞。 “神经胶质细胞对于脑部疾病的发展至关重要，因此改变其活性的方法可能会带来新的治疗方法，”皮特医学院神经生物学助理教授 Shemesh 说。
科学家们在使用传统的基于病毒的载体将基因传递到神经元方面取得了进展。但谢梅什说，这种病毒方法在神经胶质细胞中并不理想，神经胶质细胞包括星形胶质细胞、少突胶质细胞、小胶质细胞和其他细胞类型。
Shemesh 的方法使用生物工程修饰的 RNA，或 modRNA。这些合成的RNA通过细胞机器直接翻译成蛋白质，从而避免了当病毒被用来将基因转运到细胞中时触发免疫反应的可能性。
为了证明这一概念的有效性，Shemesh 的团队将使用他们的神经胶质 RNA 载体技术来增加或减少小鼠大脑中星形胶质细胞或小胶质细胞中与疾病相关的基因的活性。
“我们看到更多的研究，包括皮特的研究，表明星形胶质细胞和其他神经胶质细胞在阿尔茨海默病的发展中发挥着重要作用，”谢梅什说。 “因此，我们的新平台有一天可能会提供一种治疗痴呆症的独特策略。”
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